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基因编辑展示更大治疗潜力
发布时间:2017-10-31

  昨日公布的两项研究进展意味着,给生物技术领域带来巨变的基因编辑工具Crispr在治疗遗传性疾病方面展示出了更大的潜力。

  这些进展是由来自麻省理工学院(MIT)和哈佛大学(Harvard University)的两个科学家团队发表的,他们在双方的联合设施布罗德研究所(Broad Institute)一起工作。

  其中一个小组改良了Crispr,以便更容易改变遗传代码中DNA的个别化学“字母”,而不是插入或删除整个基因。根据《自然》(Nature)期刊上所载论文,他们的工具被称为“碱基编辑”(base editing),可以比作为对基因组使用“削尖的铅笔”,而不是“剪刀”。

  在《科学》(Science)期刊上发表论文的另一个团队取得的进展是,不仅可以编辑DNA(脱氧核糖核酸,将基因组存储在所有生物中的化学物质),而且可以编辑RNA(核糖核酸,将遗传信息转化为蛋白质——埋头苦干的生物学分子)。这被形容为用一种会褪色的临时墨水来更改一本书,而不是留下擦不掉的痕迹。

  “对遗传学研究来说,这是令人振奋的一周,”伦敦大学学院(University College London)生殖科学和妇女保健主任海伦•奥尼尔(Helen O'Neill)昨日表示。“这些论文突显了该领域的快速发展和基因组编辑方面的不断改进,使其越来越接近临床应用。”

  “我希望这些互补的技术能够结合起来,带来一整套研究和治疗应用,”带领DNA碱基编辑团队的哈佛大学化学生物学教授David Liu表示。

  “对于需要临时编辑的某些情况,如急性炎症,RNA编辑可能是最理想的,”David Liu表示。“对于其他应用,如遗传疾病,您就需要通过DNA碱基编辑,对基因组作出一次性改变。”

  碱基编辑通过改动单个DNA“碱基”(四字母遗传密码中的字母)来改变基因组。去年David Liu的团队发表了一种将字母C转换为T的简单方法,科学家们正致力于将这种方法应用于实验室。

  上月,一个中国团队利用这种方法纠正人胚胎中的地中海贫血(一种血液疾病)。

  现在科学家们发现了如何将A改为G,这将大大延伸有望通过碱基编辑治疗的遗传疾病的范围。这类单字母(点)突变导致数千种疾病。

  布罗德研究所团队特别感兴趣的是将该技术应用于遗传性耳聋、失明和遗传性血液病。

  RNA编辑的进展来自张锋(Feng Zhang)带领的团队;他曾在Crispr技术的发展中扮演关键角色。新的方法能够将RNA(基因和蛋白质之间的生物化学中介体)中的字母A转换为G。

  研究者们表示,就作出修正而言,RNA编辑提供了比DNA编辑所涉及的永久变化更安全、更灵活的方法。“它可以修复突变而不会干扰基因组,而且因为RNA可自然降解,这是一种潜在可逆的修复,”布罗德研究所团队成员戴维•考克斯(David Cox)表示。

  虽然目前已在动物和人类细胞培养物中进行RNA和DNA碱基编辑实验,但科学家们预计,不会在不久的将来进行患者临床试验。